“CRISPR Baby”创作者揭示了他的流氓基因编辑实验的细节

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Mechanisms of CRISPR-Cas Systems: From Adaptive Immunity to Biotechnology

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Anonim

周二,在香港举行的国际遗传学会议上,声称创造了世界上第一批转基因“设计婴儿”的中国科学家何建奎博士为自己决定流氓并对健康进行遗传编辑辩护。人类的胚胎和另一个令人吃惊的新闻。他坚持这项工作,并且已经有另外一位潜在的设计师宝贝在工作。

在接受采访时 美联社 周一公布,他声称修改了两个胚胎的基因,这两个胚胎发展成两个健康的双胞胎女孩,娜娜和露露。据说基因编辑已赋予其中一名女孩艾滋病病毒耐药性,尽管两名胚胎在编辑前都是健康的。在他参加第二届人类基因组编辑国际峰会之前,主持人向人群宣布,如果有太多的噪音和干扰,他“有权取消会议。”这是一个不必要的警告:礼堂是沉默,因为他解释了他的意图,他的合作者,他的方法,以及他工作背后的严肃的道德考虑。

谁知道他的意图?

目前尚不清楚他经营遗传学实验室的南方科技大学是否知道他的意图。 (他们的官方声明说不。)孩子出生的医院,深圳市家庭妇女儿童医院,也否认了他对中国媒体的意图,但道德审查委员会的文件显示,至少医院的医学伦理委员会有人签署了这个实验。

然而,真正的道德问题是双胞胎是否' 父母 当他向他们递交同意书时,了解他正在计划什么样的胚胎?他坚持说他们做到了。

“是。我从第1页到第20页一行一行地逐段解释,“他在会议期间的问答中解释说。 “一旦我们完成了整个知情同意,最后我给了他们一些时间进行私人讨论,以便他们有时间作为一对夫妇进行讨论。他们也可以决定把它带回家并稍后决定。“

他补充说,完整的同意书可以在他的实验室网站上找到。

当然,通过同意书走路的人不能保证理解。当父母对基因组编辑的风险和影响的理解受到推动时,他说父母“受过良好教育”后,他翻了一番。

其他科学家参与了吗?

围绕这项工作的主要问题之一是,它主要是秘密进行的,没有其他科学家的投入。但很明显,一些科学家知道他的项目。赖斯大学正在调查生物工程教授Michael Deem博士的潜在投入。此外,斯坦福大学的两位教授William Hurlbut博士和Matthew Porteus博士也指出,在他宣布双胞胎诞生之前,他们都与他接触过,但同时也谴责他的行为。该 美联社.

他证实,他在周二的谈话中与美国的科学家进行了接触。

“我收到了积极的反馈,也有一些批评,也有一些建设性的建议。我继续与科学家以及美国的顶级伦理学家(如斯坦福大学和哈佛大学)进行对话,“他说。 “我还通过临床前数据向访问科学家展示。”

他还提到“美国教授”审查了他的同意文件,但他没有提供进一步的细节。

实验是如何进行的?

他的演讲表明,虽然双胞胎健康而正常,但编辑本身并没有完全按计划进行。这一研究领域的一个主要问题是进行基因操作来说明,促进艾滋病病毒抗药性可能会导致 其他 意外的突变。科学界对于CRISPR如何产生这些意想不到的影响而来回激烈反复。

他承认他在Lulu的基因组中发现了一个可能归因于CRISPR的脱靶突变,尽管该突变位于基因组的一个遥远的区域,很可能不会表达。

然而,存在意想不到的突变,并不是每个人都相信他首先使用准确的方法来检测那些脱靶。在推特上,澳大利亚国立大学遗传学家Gaetan Burgio博士称其“不够好”。

他说,他告诉父母这个目标不明确,无论如何他们都继续前进。 “志愿者被告知这个现有的脱靶的风险,他们决定植入胚胎,”他说。

使问题复杂化的是,只有一对双胞胎有两个赋予HIV抗性的基因拷贝。另一个双胞胎有一个 缺失 这种被操纵基因中的遗传物质,表明她不会像她的妹妹那样具有相同的HIV抗性。

“父母被告知这与艾滋病毒感染有关,”他继续说道。我们提醒他们选择不经植入就离开试验,或选择胚胎。这对夫妇选择植入这个胚胎,开始双胚胎怀孕。“

对未来的计划

他计划在接下来的18年中继续监测这对双胞胎,调查他们的艾滋病毒以及基因组操纵可能产生的任何其他后果。他还补充说,在工作中还有一个来自转基因胚胎的早期妊娠,尽管现在还不清楚这个胚胎是否可行。

至于Nana和Lulu,他们将把大部分童年时期与改变其遗传物质的团队联系起来。

他说:“计划在接下来的18年内对孩子进行监控,希望他们能够在成年后继续接受监督和支持。”

然而,他决定停止回答问题 - 至少在本次会议上。他取消了周四的演讲。

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