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在一份讨论“清洁煤炭”且小心避开俄罗斯的国情咨文演讲中,唐纳德·特朗普总统批准了被称为“试图权利”的药物法案。该法案允许患者接受尚未进行的实验性治疗经食品和药物管理局批准,参议院于8月通过,但此后一直停留在众议院。
特朗普说:“我们还认为患有终末病的患者应该可以获得可能挽救他们生命的实验性治疗。” “身患绝症的人不应该从一个县到另一个县寻求治疗 - 我想在家里给他们一个机会。现在是国会给予这些美国人“尝试权”的时候了。
包括副总统迈克·彭斯在内的“试行权法案”的支持者认为,对于那些希望寻求获得实验性药物的绝症患者来说,FDA规则是不必要的障碍,因为他们没有其他治疗选择。然而,根据现行法律,由于“富有同情心的使用”计划,大多数终末患者无论如何都可以获得FDA批准未经批准的药品。美国食品和药物管理局表示,它在2010年至2015年间批准了99%的同情使用请求,并且在2015年仅拒绝了1,200个请求中的10个。
拟议的立法有三个关键条款。如果通过,它将允许患有危及生命的疾病的人接受未经批准的药物,这些药物在得到医生的批准后才进行第1阶段测试。 FDA不会像现在那样检查药物是否有足够的安全性证据,并且禁止使用该药物的任何负面临床结果作为以后不批准该药物的证据。最后的规定是,如果药物造成负面结果,除非涉及故意的不当行为或重大过失,否则该法案将保护药品制造商免于承担任何责任。
在2018年1月发表的一份报告中 新英格兰医学杂志 宾夕法尼亚大学的Steven Joffe博士和Holly Lynch博士指出,该法案的批评者认为,它将有效破坏FDA监督实验药物的权威。在没有任何安全监督的情况下,使用未经批准的产品可能会对患者造成更大的伤害,并降低他们的生活质量。还有一种担忧是,扩大试验范围以外的准入可能会推迟有关使用新药的循证决策。
“即使研究药物的获取仅限于真正无法参与试验的患者,将资源转向扩大获取可能会对更多数量的患者产生严重影响,这些患者将从迅速批准有效药物中受益,” Joffe和Lynch写道。
他们指出,该法案的最大影响是,患者将“失去有意义的安全导向变革的利益,该机构建议在10%的扩展准入审批中使用。”其他影响将是最小的:访问的障碍由白宫实际上并不高,虽然立法的赞助商,安迪·比格斯说,富有同情心的使用计划“过于复杂,官僚主义,需要很长时间才能获得批准”,这些表格实际上大约需要45分钟填写,其中99%获得批准。
相对开放的实验性试验的部分原因是因为FDA在20世纪80年代受到了激进分子的严厉批评,要求艾滋病患者获得实验药物。 “试行权”法案将会发生什么,还有待观察,但在31个州已经通过了类似的立法。
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