CRISPR基因治疗已经治愈了肌肉萎缩症的小鼠

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my history up until being nys emt 1998,(preceded by my run through of emergency room today)

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Anonim

人类继续向着神灵和怪物的时代迈进,这是有史以来第一次,研究人员成功地用一种可以用于人类的方法治疗活哺乳动物的遗传性疾病。

感谢CRISPR - 令人难以置信的强大的基因工程过程 - 以及杜克大学的一些生物工程师,一只患有肌营养不良症的成年小鼠将进入2016年更加健康。今天的研究结果发表在一篇论文中 科学.

杜克大学生物医学工程副教授查尔斯·格斯巴赫告诉“最近关于使用CRISPR纠正人类胚胎遗传突变的讨论正确地引起了人们对这种方法的伦理意义的极大关注。” 医疗快递 。 “但是使用CRISPR来纠正患病患者受影响组织中的基因突变尚未引起争议。这些研究显示了可行的路径,但仍有大量的工作要做。“

大多数患有杜兴氏肌营养不良症的患者(每5,000名男性中有一名)在10岁时被限制在轮椅上,如果他们活到30岁以上就很幸运。这一切都有所改变。 CRISPR使用“Cas9”酶编辑DNA,并可将酶靶向基因组的特定部分。它本质上可以换掉DNA片段,并且通过适当的应用,有朝一日可能会产生几代遗传奇迹。在这种情况下,奇迹是具有功能失调的外显子的小鼠,CRISPR被编程为切除,然后让身体的自然愈合机制将剩余的基因重新组合成功能序列。杜克的成功更能证明其疯狂的潜力。

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